La prospettiva del paziente deve diventare il centro della ricerca clinica.

Patient Reported Outcomes

Le opinioni dei pazienti entrano ufficialmente nei trial clinici. Su Jama le linee guida per raccoglierle in modo scientifico.

Chi si occupa di ricerca clinica ha già da tempo percepito che il focus attuale su cui è posta maggiore attenzione deve essere la centralità del paziente.

Dovrebbe essere ormai chiaro a tutti che l’opinione del paziente in merito al miglioramento della sua qualità di vita, alla facilità di utilizzo o meno di un presidio/farmaco, al miglioramento della sua salute (e non solo dei sintomi) grazie ad un approccio terapeutico, è fondamentale e deve essere incorporata in maniera sistematica in qualunque protocollo di studi clinici.

E chi d’altronde meglio del paziente può esprimere un bisogno prioritario, utile, anche rispetto a quello che la comunità scientifica identifica come bisogno tecnico calato all’interno del disegno di un trial?

A febbraio 2018 la rivista scientifica Jama ha finalmente pubblicato le linee guida per l’inclusione dei Patient Reported Outcome (PRO) nei protocolli dei trial clinici che abbiano come endpoint primario o secondario l’opinione del paziente; ma vige una ferma determinazione di poterli estendere anche a tutti gli altri trial clinici.

I PRO sono, infatti, dei risultati giudicati direttamente dal paziente, senza essere interpretati da un osservatore e che possono riguardare la valutazione dello stato di salute, della qualità di vita, dei sintomi o dei problemi di compliance.

Rivoluzione paziente-centrica

Proprio l’espressione “esiti riferiti dal paziente” (appunto, Patient-reported outcomes – PRO) contiene al suo interno il concetto di percezione diretta da parte del paziente dell’impatto di un farmaco, senza la mediazione o l’interpretazione di un clinico.

Tutto questo è di estrema importanza e sta determinando un reale cambiamento di paradigma. Una rivoluzione paziente-centrica che sta modificando la storica asimmetria nel rapporto medico-paziente, il quale sarà sempre più caratterizzato da una forte relazione di fiducia e di condivisione delle scelte.

Anche nel contesto regolatorio attuale sta, quindi, assumendo sempre maggiore importanza l’incorporazione del punto di vista dei pazienti all’interno del processo di valutazione e approvazione dei medicinali e non è infrequente incontrare proprio locuzioni come “approccio paziente-centrico” o “empowerment del paziente”.

Quel farmaco ha funzionato? La risposta la dà anche il paziente.

Persone clinicamente da ascoltare: non malattie, ma malati!

Vi è consenso unanime dagli enti regolatori internazionali sul fatto che la misurazione accurata dell’esperienza diretta del paziente può completare le valutazioni di efficacia e sicurezza dell’attuale processo autorizzativo dei medicinali. 

E’ da circa due/tre anni anni che si assiste da parte delle agenzie del farmaco ad una sempre maggiore inclusione delle valutazioni dirette dei pazienti, soprattutto in ambito oncologico, per avere contezza dei reali effetti delle terapie e misurarne meglio il rapporto beneficio/rischio.

L’importanza dei PRO nello sviluppo delle terapie per i tumori è rimarcato proprio nel commento dell’oncologo Ethan Bash, del Lineberger Comprehensive Cancer Center dell’Università della North Carolina, pubblicato sempre su The Lancet a maggio 2018.

L’esperienza del paziente, l’impatto che un medicinale ha avuto sulla sua funzionalità nella vita di tutti i giorni è un fattore cruciale, argomenta Bash, per orientarne l’utilizzo. “Quando mi siedo di fronte a un paziente per discutere insieme di una nuova terapia” scrive Bash “spesso non sono in grado di poter spiegare quale sia l’esperienza dei pazienti con quel trattamento”.

Informazioni che possono variare dal grado di fatigue percepito, al dolore, dagli effetti indesiderati, al cambiamento nella percezione dei sapori. Componenti che influenzano direttamente la qualità della vita quotidiana e che meriterebbero, per la loro importanza, di essere “fotografate” ad esempio nel corso degli studi clinici, nel corso dei quali spesso questa funzione è demandata a strumenti di scarsa affidabilità come i questionari.

Incrementare, quindi, la consapevolezza e la responsabilità dei pazienti rappresenta un importante obiettivo che tutti i medici e i ricercatori devono perseguire. Favorire la conoscenza dei pazienti in merito ai meccanismi che guidano la ricerca e lo sviluppo delle nuove terapie è, infatti, di importanza strategica per tutto il sistema regolatorio e medico-scientifico.

È giunto il momento di un nuovo sguardo verso il paziente: vedere il paziente come risorsa, non come un costo. E per fare questo è sempre più urgente un gioco di squadra, ognuno con le proprie responsabilità e propri doveri a garanzia della risposta ad un bisogno di salute sempre più appropriata e sostenibile.

Un passo epocale, dunque, anche per le associazioni dei pazienti in Italia e in Europa, che in questo modo si avvicinano a realtà molto più evolute in materia di coinvolgimento dei pazienti, quali quelle del mondo anglosassone.

Tuttavia, il passaggio dall’impostazione tradizionalmente paternalistica ad un effettivo coinvolgimento dei pazienti e alla concreta integrazione delle loro preferenze nella pianificazione dei servizi sanitari e dell’agenda della bio-medicina, non è così scontato né immediato.

E’ necessario impegnarsi ancora molto per cambiare le cose. Lavorare tutti in questa direzione e con la finalità di realizzare un vero e proprio cambiamento culturale che metta al centro il valore della cura e dell’assistenza, ossia gli esiti concreti che queste attività producono nella vita reale delle persone.

Dal punto di vista dei pazienti, è certo che essi devono riuscire a fare sempre più sistema; perseguire la causa, unendosi in gruppi sempre più coesi ed efficaci, studiando, imparando, collaborando con la comunità medica, con le istituzioni e le industrie e contribuendo, per quanto loro competerà, a cambiare ciò che è possibile raggiungere in campo medico e di salute.

E tutto questo in particolare nell’ambito della medicina omeopatica, anche con consistenti azioni politico-istituzionali volte all’integrazione dei pazienti che si curano con la medicina non convenzionale e/o con l’omeopatia, per esempio nei processi decisionali.

 

Per approfondire:
Le opinioni dei pazienti entrano ufficialmente nei trial clinici.
L’importanza del paziente esperto nei percorsi di ricerca e sviluppo dei farmaci

 

Comunicazione a cura di:
Centro Ricerche Biomediche SIMOH
Scuola Italiana di Medicina Omeopatica Hahnemanniana
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